文章概要： 作者介绍了验证性试验（或确证性试验）、探索性试验的区别和联系。确证性试验是有假设检验的，且严格控制一类错误，通常属于注册性临床，用于NDA。而探索性试验为确证性试验提供设计的基础。
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验证性试验和探索性试验
从整个临床试验的角度考虑，我们通常可以把临床试验分为 Confirmatory Trial（验证性试验）和 Exploratory Trial （探索性试验）两种类型。
什么是验证性试验呢？简单地讲，验证性试验就是检验假设 （Hypothesis‐testing）的试验，是一种事先提出假设，并对其进行检验的有对照 组的试验，它可以提供疗效和安全性方面的确定的证据。我们进行的验证性试验 包括所有的 III 期试验、大多数 IV 期试验以及一些晚期的 II 期试验。当然对于验 证性试验，我们接触最多的便是 III 期注册试验。其中验证性试验最核心的部分 就是假设（Hypothesis），而对于它必须做到：
- 假设必须直接根据试验的主要目的确定
- 假设必须在试验前事先确定
- 假设必须在试验完成后进行检验
在临床试验中，假设通常是建立在药物的疗效、安全性或药物经济学结局等 方面的基础上的。这个假设通常是关于临床试验需要解决的问题，即根据试验的 主要目的确定的。
举个例子来说，有一个新药 A，我们想知道它在降血压方面是不是优于 B 药。 这是我们关心的问题，也是我们研究的主要目的。我们就可以根据这个研究目的 确定我们研究的假设，这时的研究假设一般有两个：
- 我们要推翻要质疑的假设，也叫空假设（null hypothesis），标识为 H0， 在这里为：A 药和 B 药在降血压方面没有差异
- 我们先要或者说希望得到的假设，也叫备择假设（alternative hypothesis）， 标识为 H1，在这里为：A 药和 B 药在降血压方面有差异
与验证性试验对应的探索性试验，对数据作一些探索分析，可能会做一些假 设检验，但这些假设不需要是事先确定的，而是根据数据的特点而定的，因此不 能作为证实疗效的正式依据。虽然说是探索，但其也应有清晰的明确的目的。其 实，一系列的探索性试验正是验证性试验必要性及设计的基础。简单地说，探索性试验是产生假设（ hypothesis‐generating ），验证性试验是检验假设 （hypothesis‐testing）。探索性试验常见于一些 II 期试验，现在越来越多被一些研 究者申办的上市后研究所采用（post‐marketing exploratory study），基本是为了探 索新的用法以及新的应用范围等。
最后还要提一点，就是往往每个试验都同时具有探索和验证两方面。比如， 在大多数验证性试验中，常对一些资料进行探索分析，而往往这些探索的结果可 为后续的研究提出进一步的假设。
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