文章概要： 作者介紹了驗證性試驗（或確證性試驗）、探索性試驗的區別和聯絡。確證性試驗是有假設檢驗的，且嚴格控制一類錯誤，通常屬於註冊性臨床，用於NDA。而探索性試驗為確證性試驗提供設計的基礎。
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驗證性試驗和探索性試驗
從整個臨床試驗的角度考慮，我們通常可以把臨床試驗分為 Confirmatory Trial（驗證性試驗）和 Exploratory Trial （探索性試驗）兩種型別。
什麼是驗證性試驗呢？簡單地講，驗證性試驗就是檢驗假設 （Hypothesis‐testing）的試驗，是一種事先提出假設，並對其進行檢驗的有對照 組的試驗，它可以提供療效和安全性方面的確定的證據。我們進行的驗證性試驗 包括所有的 III 期試驗、大多數 IV 期試驗以及一些晚期的 II 期試驗。當然對於驗 證性試驗，我們接觸最多的便是 III 期註冊試驗。其中驗證性試驗最核心的部分 就是假設（Hypothesis），而對於它必須做到：
- 假設必須直接根據試驗的主要目的確定
- 假設必須在試驗前事先確定
- 假設必須在試驗完成後進行檢驗
在臨床試驗中，假設通常是建立在藥物的療效、安全性或藥物經濟學結局等 方面的基礎上的。這個假設通常是關於臨床試驗需要解決的問題，即根據試驗的 主要目的確定的。
舉個例子來說，有一個新藥 A，我們想知道它在降血壓方面是不是優於 B 藥。 這是我們關心的問題，也是我們研究的主要目的。我們就可以根據這個研究目的 確定我們研究的假設，這時的研究假設一般有兩個：
- 我們要推翻要質疑的假設，也叫空假設（null hypothesis），標識為 H0， 在這裏為：A 藥和 B 藥在降血壓方面沒有差異
- 我們先要或者說希望得到的假設，也叫備擇假設（alternative hypothesis）， 標識為 H1，在這裏為：A 藥和 B 藥在降血壓方面有差異
與驗證性試驗對應的探索性試驗，對資料作一些探索分析，可能會做一些假 設檢驗，但這些假設不需要是事先確定的，而是根據資料的特點而定的，因此不 能作為證實療效的正式依據。雖然說是探索，但其也應有清晰的明確的目的。其 實，一系列的探索性試驗正是驗證性試驗必要性及設計的基礎。簡單地說，探索性試驗是產生假設（ hypothesis‐generating ），驗證性試驗是檢驗假設 （hypothesis‐testing）。探索性試驗常見於一些 II 期試驗，現在越來越多被一些研 究者申辦的上市後研究所採用（post‐marketing exploratory study），基本是爲了探 索新的用法以及新的應用範圍等。
最後還要提一點，就是往往每個試驗都同時具有探索和驗證兩方面。比如， 在大多數驗證性試驗中，常對一些資料進行探索分析，而往往這些探索的結果可 為後續的研究提出進一步的假設。
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