逍遙翁：從借鑑到並軌——慶祝我國生物統計學指導原則釋出20週年

自2005年3月18日，我國藥品監督管理局釋出《化學藥物和生物製品臨床試驗的生物統計學技術指導原則（試行）》起，至今已整整20年。期間，我國監管領域中的生物統計學實現了從無到有的重大跨越。從最初學習借鑑國際先進經驗，逐步發展到構建起屬於自己的指導原則體系，與國際水平的差距正日益縮小。

截止目前為止，一共有28部生物統計學與資料管理相關指導原則頒佈試行或正式實施，為臨床試驗的設計、實施、分析提供了更有指導意義的、更為具體的指南。內容涵蓋：協變數校正、亞組分析、多重性校正、樣本量估計、隨機化分配、盲法設定、等效性、非劣效試驗等。同時，針對兒童用藥、罕見病、預防性疫苗等方面，出臺了相關臨床試驗指導原則。為進一步鼓勵創新，又出臺了適應性設計、富集設計、真實世界研究等系列指南。

20年來，統計學思維已深深紮根於藥品研發人員與臨床試驗工作者的心底，質量源於設計（QbD）的理念更是全方位融入每一項試驗從設計規劃、具體實施到分析總結的各個環節。期間，隨著統計學在臨床試驗設計與分析中的核心地位不斷得以強化，我國藥物臨床試驗以及研究者發起的臨床試驗（IIT）在科學嚴謹性、操作規範性、資料可靠性、分析正確性等多維度的整體水平實現了跨越式提升。在推動我國新藥研發與國際接軌、保障臨床試驗質量、彰顯中國特色等層面，發揮了無可替代的作用。同時，對於生物統計學科的發展而言，也持續釋放著深刻且長遠的學術影響力。

未來，將進一步推動統計學與多學科交叉融合，探索人工智慧、大資料分析、區塊鏈等技術在藥品臨床試驗各環節的深度應用。強化專業人才培養，鞏固和發展專業學術組織成果，持續最佳化形成更加完善、科學、具有中國特色且與國際高度接軌的生物統計學指導原則體系，推動中國醫藥產業和全球藥品研發不斷向前發展。