文章概要： 作者介紹了臨床試驗選擇合適的研究人群，等同於一個抽樣，然後根據樣本結果推斷總體的過程。 故制定入排標準入組適合的目標人群，對一個臨床試驗的成敗至關重要。找到目標人群也是早期臨床重要的探索目標。
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臨床試驗研究人群的選擇
衆所周知，臨床試驗一個主要的目的就是提供某種藥物對於患有某種疾病的病人群體的準確可靠的臨床評估。而我們的統計和臨床推斷都是基於這個病人群體中的抽取的樣本。什麼意思呢？舉個例子，我們要做一個降脂藥治療原發性高膽固醇血癥的試驗，那麼研究人群（population）就是原發性高膽固醇血癥病人， 在具體實踐中，我們會根據樣本量的大小，從原發性高膽固醇血癥病人（總體） 抽取一定數量的病人（樣本），進行病人入組，接受治療，然後對這些抽取的病 人（樣本）的療效和安全性進行評估，並進行統計和臨床推斷，然後再推廣到整 個原發性高膽固醇血癥病人（總體），進而得出最後的結論，這就是一個樣本描述推斷總體的過程。
臨床試驗中的研究人群是透過入選/排除標準來確定的，因此入選/排除標準的確定對於試驗的成功顯得十分重要。入選/排除標準的確定主要應基於病人的基本特徵、診斷標準以及疾病嚴重程度等。
在研究方案制定時，對臨床試驗目標人群的選擇十分重要。這時往往存在兩 種選擇偏差情況，一種情況是選擇的人群過於寬泛，比如說，你的研究藥物可能 只對程度嚴重的某種疾病更為有效，可是你選擇了輕、中、重各種程度的病人， 結果導致觀察不到期望的臨床療效；另一種情況對選擇的人群過於限制，比如你只選擇了某種疾病中某個基因型或者具有某個基線特徵的病人，雖然得到了你期望的臨床療效，但批准的適應症很可能也僅限於這個特徵的病人人群，在以後的市場推廣方面會受到很大的限制。
一句話，一切都是度，而如何把握這個度，那纔是最難的……
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