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美国FDA就数据递交新格式
（Dataset-JSON）征求公众意见
或预示临床试验数据递交新纪元
最新进展：美国FDA
就Dataset-JSON格式征求意见
2025年4月9日FDA就未来是否接受将Dataset-JSON作为监管申请中电子研究数据交换标准一事征求公众意见，意见反馈截止日期为2025年6月9日[1]。征求意见稿提及FDA正在探索采用临床数据交换标准协会（CDISC）的Dataset-JSON v1.1作为新的交换标准，未来替代SAS XPORT v5用于向生物制品评价与研究中心（CBER）和药品评价与研究中心（CDER）提交电子研究数据。该征求意见稿建议公众从以下两方面反馈意见：
行业采用Dataset-JSON作为向FDA提交电子研究数据新标准的风险与收益。
现有工具和系统在整合过程中可能面临的挑战。
在此之前，2023年7月至2024年6月，制药行业用户软件交流协会(PHUSE：Pharmaceutical Users Software Exchange)、临床数据交换标准协会(CDISC)与美国食品药品监督管理局(FDA)三方携手，开展了一项具有里程碑意义的“Dataset-JSON作为监管递交替代传输格式”试点项目。这项历时近一年的研究所发布的最终报告揭示了一个重要行业趋势：JSON格式正逐步获得FDA的官方认可，有望成为未来临床试验数据递交的新标准[2]。
根据FDA最新版《以电子格式提供监管提交—标准化研究数据行业指南》(2021年6月Revision 2)[3]，目前FDA仍主要接受SAS XPT(V5传输格式)作为标准递交格式。但值得关注的是，FDA的“数据现代化行动计划”(Data Modernization Action Plan)已明确将鼓励使用更现代的数据格式作为战略重点。此次试点正是这一战略的重要实践环节，标志着FDA向数据标准现代化迈出了实质性一步[4]。
试点项目吸引了来自全球顶尖制药公司、CRO和技术供应商的广泛参与，包括强生、默克、罗氏等19家机构提交了详细的测试反馈。FDA/CDER(药物评价与研究中心)也亲自参与了五个临床研究和三个非临床研究的测试递交，对Dataset-JSON的实际表现进行了全面评估。
01.
JSON格式与CDISC
Dataset-JSON v1.1深度解析
JSON技术优势
JSON（JavaScript Object Notation）作为一种轻量级的数据交换格式，在现代信息技术领域已获得广泛应用，其核心优势包括：
人类可读性：采用纯文本格式，数据结构清晰直观
跨平台性：几乎所有现代编程语言都提供原生支持
灵活性：支持复杂的层次化、嵌套数据结构
扩展性：可轻松添加新字段而不影响现有解析逻辑
网络友好：是RESTful API的事实标准格式
CDISC Dataset-JSON v1.1创新特性
CDISC Dataset-JSON是专为满足监管递交需求而设计的现代化数据集格式，v1.1版本在以下方面实现了重要突破：
性能优化：
- 文件体积比传统XPT格式平均减小30-50%
- 新增NDJSON(Newline Delimited JSON)支持，可实现大数据集的流式处理
数据类型增强：
- 引入decimal数据类型，解决浮点数精度问题
- 采用ISO 8601标准表示日期时间，避免SAS与R等系统间的日期纪元差异
- 新增Boolean等ODM数据类型支持
结构简化：
- 扁平化数据结构，将"itemData"改为更直观的"rows"
- 用"columns"替代原有的"items"命名，提高可读性
元数据整合：
- 内置丰富元数据，减少对外部define.xml的依赖
- 新增targetDataType属性，明确数据类型转换规则
国际化支持：
- 默认采用UTF-8编码，完整支持非ASCII字符
- 解决了传统XPT格式在非英语字符处理上的局限性
02.
Dataset-JSON与XPT格式
全方位对比
技术规格对比
| 对比维度 | Dataset-JSON | XPT (SAS V5传输格式） |
| 格式标准 | 开放标准（MIT许可证） | SAS专有格式 |
| 数据结构 | 支持复杂层次结构 | 仅限平面表格结构 |
| 元数据支持 | 内线丰富元数据 | 需单独define.xml文件 |
| 字符编码 | UTF-8（完整Unicode支持） | 仅支持ASCII字符集 |
| 开发工具 | 几乎所有编程语言原生支持 | 主要依赖SAS生态系统 |
| 文件压缩率 | 平均减少30%-50% | 体积较大 |
| API支持 | 原生适合API传输 | 不适合现代API架构 |
| 数据精度 | 支持decimal精确小数 | 存在浮点数精度问题 |
| 日期处理 | ISO 8601 标准日期时间 | 依赖SAS日期纪元（1960年基准） |
试点中发现的关键差异
数据处理能力：
- Dataset-JSON成功处理了包含非ASCII字符的测试案例，而XPT转换此类字符会存在一定问题
- 在包含长变量名(超过8个字符)的数据集中，Dataset-JSON表现完美，XPT则出现截断
工具兼容性：
- Dataset-JSON能被所有测试的数据管理工具正确解析
- 但当前主流分析工具(SAS、JMP等)尚未完全适配，需要代码调整
元数据完整性：
- Dataset-JSON转换回XPT时会丢失部分元数据
- 试点建议保留两种格式副本以确保数据追溯性
行业接受度：
- 89%的测试机构使用SAS进行格式转换
- 但95%的机构成功完成了双向转换，证明技术可行性
03.
Dataset-JSON未来展望
短期（1-2年）：
- XPT仍是主要递交格式
- Dataset-JSON在复杂数据结构、ePRO数据等场景试点应用
- 工具厂商（如SAS/JMP）更新软件支持,适配Dataset-JSON的元数据加载
- PHUSE/CDISC将继续制定商业案例和长期发展路线图
中期（2-3年）：
- FDA可能发布Dataset-JSON采纳时间表
- 预计2025-2026年进入FDA数据标准目录
- 成为某些递交场景的推荐格式
长期（3-5年）：
- 可能成为与XPT并列的标准格式
- 在API数据交换领域占据主导地位
- 全面释放CDISC标准的潜力
04.
必备资源指南
核心规范文档：
CDISC Dataset-JSON v1.1标准规范
https://www.cdisc.org/standards/data-exchange/dataset-json/dataset-json-v1-1CDISC Dataset-JSON Specification
https://cdisc-org.github.io/DataExchange-DatasetJson/doc/dataset-json1-1.html监管政策文件：
FDA《电子递交指南》2021版
https://www.fda.gov/media/82716/downloadFDA Study Data Technical Conformance Guide - March 2025
https://www.fda.gov/media/153632/download试点研究成果：
PHUSE Dataset-JSON最终报告
COSA Hackathon解决方案集
https://union1.sharepoint.cn/sites/BDM/Shared%20Documents/A02_市场与品牌建设/公众号文章/2025/2025-04%20临床试验数据递交新纪元/COSA%20Hackathon解决方案集实用工具资源：
COSA Repository Directory
https://cosa.cdisc.org随着生命科学行业数字化转型加速，Dataset-JSON代表的数据现代化趋势已不可逆转。建议行业同仁把握这一变革机遇，从今天开始布局准备，共同迎接临床试验数据递交的新纪元。
Tips：定期查看FDA数据标准目录，及时获取Dataset-JSON采纳进展的最新信息！
Tips：可报名参加CDISC中国近期相关直播活动，详见CDISC中国公众号。
参考文献：
[1] FDA Requests Public Comment on CDISC Dataset-JSON Standard
https://www.cdisc.org/public-review/fda-requests-public-comment-cdisc-dataset-json-standard[2] Dataset-JSON as an Alternative Transport Format for Regulatory Submissions: Final Pilot Report
https://phuse.s3.eu-central-1.amazonaws.com/Deliverables/Optimizing+the+Use+of+Data+Standards/WP-88+Dataset-JSON+Report.pdf[3] Providing Regulatory Submissions in Electronic Format — Standardized Study Data Guidance for Industry
[4] FDA Data Modernization Action Plan
https://www.fda.gov/about-fda/reports/data-modernization-action-plan撰写：李斯友、何志豪
审核：章飞燕、张子豹
完结
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