诺华制药Leqvio（乐可为）III期临床研究中国大陆亚组结果发表

诺华制药（Novartis）近日宣布，其靶向PSCK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素9）的小干扰RNA（siRNA）疗法Leqvio（Inclisiran/英克司兰注射液，中文商品名：乐可为）在亚洲区域动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）或ASCVD高危人群中的III期临床研究（ORION-18研究）取得积极结果，特别是中国大陆地区亚组数据表现显著。 

研究概况

ORION-18研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估英克司兰在亚洲患者中的有效性和安全性。研究在中国大陆、中国台湾、韩国和新加坡共有45家中心参与，共入组345患者 。其中中国大陆亚组纳入了232例，英克司兰钠组和安慰剂组各116例。受试者在第1天、第90天和第270天分别接受英克司兰钠300 mg或安慰剂治疗。

中国大陆地区亚组疗效结果

研究的主要终点是LDL-C从基线至第330天的百分比变化。中国大陆亚组结果显示，英克司兰钠组LDL-C从基线至第330天经安慰剂校正的百分比降幅为61.16%，在亚洲总体人群中降幅为57.17%。

此外，第330天时，英克司兰组中有79.6%的患者LDL-C水平降至1.8mmol/L以下，而安慰剂组仅为7.8%；英克司兰组LDL-C较基线降幅≥50%的患者比例为69.9%，安慰剂组为0%；达到总体降脂目标的患者比例在英克司兰组为66.7%，安慰剂组为2.6%。

中国大陆地区亚组安全性结果

在为期12个月的双盲治疗期间，英克司兰组和安慰剂组报告至少1次治疗相关不良事件（TEAE）的受试者比例分别为78.4%和69.8%，大多数为轻度至中度。英克司兰组最常见的治疗相关TEAE为肝功能异常（1.7%）和体重增加（1.7%），且两组均未发生与治疗相关的严重不良事件。

药物机制与前景

Leqvio（Inclisiran/英克司兰注射液）作为全球首款也是目前唯一一款用于降低LDL-C的靶向PSCK9 siRNA，其独特的作用机制基于生物体内的RNA干扰机制，通过精准靶向降解肝脏PCSK9 mRNA，阻断PCSK9蛋白合成，进而增加肝细胞表面LDL受体水平，降低血液LDL-C水平。该药物于2020年12月获欧洲药品管理局（EMA）批准，2021年12月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，2023年8月在中国获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

此次ORION-18研究的积极结果，特别是中国大陆亚组数据的显著表现，进一步验证了Leqvio在亚洲患者中的有效性和安全性，为该药物在更广泛患者群体中的应用提供了有力支持。未来，Leqvio有望成为全球范围内降低LDL-C、预防和治疗动脉粥样硬化性心血管病的重要工具。

完结

文章参考：https://mp.weixin.qq.com/s/oG_I-TEwaPVfb4T6Kar7LQ，https://www.163.com/dy/article/JQ0CS8UC05349C3G.html