諾華製藥Leqvio（樂可為）III期臨床研究中國大陸亞組結果發表

諾華製藥（Novartis）近日宣佈，其靶向PSCK9（前蛋白轉化酶枯草溶菌素9）的小干擾RNA（siRNA）療法Leqvio（Inclisiran/英克司蘭注射液，中文商品名：樂可為）在亞洲區域動脈粥樣硬化性心血管病（ASCVD）或ASCVD高危人群中的III期臨床研究（ORION-18研究）取得積極結果，特別是中國大陸地區亞組資料表現顯著。 

研究概況

ORION-18研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗，旨在評估英克司蘭在亞洲患者中的有效性和安全性。研究在中國大陸、中國臺灣、韓國和新加坡共有45家中心參與，共入組345患者 。其中中國大陸亞組納入了232例，英克司蘭鈉組和安慰劑組各116例。受試者在第1天、第90天和第270天分別接受英克司蘭鈉300 mg或安慰劑治療。

中國大陸地區亞組療效結果

研究的主要終點是LDL-C從基線至第330天的百分比變化。中國大陸亞組結果顯示，英克司蘭鈉組LDL-C從基線至第330天經安慰劑校正的百分比降幅為61.16%，在亞洲總體人群中降幅為57.17%。

此外，第330天時，英克司蘭組中有79.6%的患者LDL-C水平降至1.8mmol/L以下，而安慰劑組僅為7.8%；英克司蘭組LDL-C較基線降幅≥50%的患者比例為69.9%，安慰劑組為0%；達到總體降脂目標的患者比例在英克司蘭組為66.7%，安慰劑組為2.6%。

中國大陸地區亞組安全性結果

在為期12個月的雙盲治療期間，英克司蘭組和安慰劑組報告至少1次治療相關不良事件（TEAE）的受試者比例分別為78.4%和69.8%，大多數為輕度至中度。英克司蘭組最常見的治療相關TEAE為肝功能異常（1.7%）和體重增加（1.7%），且兩組均未發生與治療相關的嚴重不良事件。

藥物機制與前景

Leqvio（Inclisiran/英克司蘭注射液）作為全球首款也是目前唯一一款用於降低LDL-C的靶向PSCK9 siRNA，其獨特的作用機制基於生物體內的RNA干擾機制，透過精準靶向降解肝臟PCSK9 mRNA，阻斷PCSK9蛋白合成，進而增加肝細胞表面LDL受體水平，降低血液LDL-C水平。該藥物於2020年12月獲歐洲藥品管理局（EMA）批准，2021年12月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，2023年8月在中國獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市。

此次ORION-18研究的積極結果，特別是中國大陸亞組資料的顯著表現，進一步驗證了Leqvio在亞洲患者中的有效性和安全性，為該藥物在更廣泛患者群體中的應用提供了有力支援。未來，Leqvio有望成為全球範圍內降低LDL-C、預防和治療動脈粥樣硬化性心血管病的重要工具。

完結

文章參考：https://mp.weixin.qq.com/s/oG_I-TEwaPVfb4T6Kar7LQ，https://www.163.com/dy/article/JQ0CS8UC05349C3G.html